دواء جديد يعالج اضطراب الهيموفيليا.. ما سر كلفته الباهظة؟
بتكلفة 3.5 ملايين دولار للجرعة الواحدة، أصبح "هيميجينكس" دواء لعلاج الاضطراب الوراثي الهيموفيليا "بي". وقد وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على تسويقه ليعد الأغلى في العالم.
ويعطى هذا الدواء عن طريق الوريد لمرة واحدة للمرضى البالغين المصابين بالهيموفيليا "بي"، وهو اضطراب دم وراثي يصيب الرجال في الغالب وينتج عن طفرة جينية في بروتين ضروري لتخثر الدم.
علاج مبتكر لمرض الهيموفيليا "بي"
ويؤكد مدير مركز تقييم أبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأميركية، بيتر ماركس، أن الموافقة على هذا الدواء تمثّل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة للمرضى الذين يعانون من عبء كبير من جراء هذا المرض المرتبط بهذا النوع من الهيموفيليا.
وتمثّل الهيموفيليا "بي" نحو 15% من مرضى الهيموفيليا، وتصيب تقريبًا واحدًا من كل أربعين ألفًا من السكان. وغالبًا لا تظهر أي أعراض على النساء المصابات به.
وتشير التقديرات إلى أن نحو 16 مليون شخص في الولايات المتحدة مصابون بالهيموفيليا "بي"؛ في حين أن الهيموفيليا "أي" الأكثر شيوعًا تؤثر على خمسة أضعاف هذا العدد.
أمل في علاج نهائي
وأوضح الطبيب المتخصص في أمراض الدم والأورام د. عصام شحادة أن الأمر يتطلب مرور بعض الوقت لكي نتأكد مما إذا كان هذا العلاج نهائيًا.
وأشار في حديث إلى "العربي" من بيروت، إلى أن مرض الهيموفيليا بنوعية "آي" و "بي" يأتي نتيجة طفرة جينية ولا يشفى المصابون به. لكنه لفت إلى أن الدواء الجديد أعطى الأمل باحتمالية الشفاء.
وأوضح أن الدراسة التي أجريت ضمّت 54 مريضًا مصابًا بالهيموفيليا من النوع "بي". وتبين بعد متابعة المرضى لمدة 18 شهرًا أن 64% من هؤلاء المرضى لا يحتاجون إلى الدواء الخاص بالهيموفيليا "بي" بعد ذلك. كما تبين أن 54% من هؤلاء المرضى لم يعانوا من نزيف دم حاد بعد إعطائهم العقار.
كلفة باهظة
وأثارت تكلفة هذا العلاج الجيني الجديد تساؤلات حول ما إذا كان سيتم تبنيه على نطاق واسع، وحول قدرة المرضى على تحمّل أعبائه المادية الباهظة جدًا.
وأوضح الطبيب المتخصص بأمراض الدم أن الكلفة المرتفعة للدواء الجديد تعود لتقنية هذا العقار، حيث إن العلاج الجيني يتطلب إيصال الجينة المصححة إلى المكان المطلوب وهي خلايا الكبد. وتتطلب هذه التقنية استعمال نوع معيّن من الفيروسات الناقلة. وقال: "الكلفة عادة ما تشمل التجارب التي حدثت لإيجاد الدواء".
ورأى أن كلفة هذا الدواء الباهظة تجعله بعيدًا عن متناول الدول النامية وبعض الدول الأوروبية، معتبرًا أن الجانب الإيجابي المهم في الدواء هو أنه يعطى بجرعة واحدة.