ينكب فريق علماء دولي من المملكة المتحدة والولايات المتحدة وسنغافورة بعد الفوز بجائزة بقيمة 30 مليون جنيه إسترليني في مسابقة تابعة لمؤسسة القلب البريطانية، على تطوير ابتكار طبي لمرض القلب الوراثي بهدف إنقاذ المزيد من الشبان من الموت القلبي المفاجئ.
وقال أعضاء فريق البحث إنهم واثقون من أن العلاج الجيني الجديد يمكن أن يكون جاهزًا للاختبار في التجارب السريرية البشرية في غضون خمس سنوات، بعدما جرى اكتشاف الجينات والعيوب الجينية المحددة والمسؤولة عن اعتلالات عضلة القلب المختلفة وكيفية عملها.
ويمكن أن تؤدي اعتلالات عضلة القلب إلى الوفاة دون سابق إنذار، وغالبًا ما يتعرض العديد من أفراد العائلة الواحدة للخطر بسبب جيناتهم.
وتعرف الأمراض الوراثية على أنها تلك التي تنتقل عبر جينات الأهل، وبحسب بيانات فإن واحدًا من بين كل 250 شخصًا في أنحاء العالم، مصاب باعتلال عضلة القلب الجيني مع وجود خطر بنسبة 50% في نقل جيناتهم هذه إلى كل طفل من أطفالهم.
وتهاجم الحالات الموروثة القلب بطريقتين: إما عن طريق التسبب في تلف العضو تدريجيًا بمرور الوقت أو التوقف فجأة والتسبب بالموت القلبي.
علاج الجين المعيب
وسيركز فريق العلماء على مجالين في العلاج:
- أولاً: عندما ينتج الجين المَعيب بروتينًا لآلية ضخ القلب، حيث يهدف الفريق إلى تصحيح أو إسكات الجين المعيب، عن طريق إعادة كتابة الأخطاء أو إيقاف تشغيل النسخة الكاملة من الجين المعيب.
- ثانيًا: عندما لا ينتج الجين المعيب بروتينًا كافيًا لعضلة القلب لتعمل كما يجب، حيث يخطط العلماء إلى زيادة إنتاج بروتينات عضلة القلب الصحية باستخدام الأدوات الجينية لتصحيح وظيفة النسخة المعيبة من الجين أو تحفيز النسخة الطبيعية للجين.
والعلاج الجيني يتمثل بإحداث تغيير في جسم الإنسان باستخدام الخلايا الجذعية والحمض النووي المعدل من أجل تحفيز إفراز أنزيمات معينة أو تصحيح وظائف أخرى أصابها الاعتلال.
تعديل الكود الوراثي
ويتخطى أفق العلاج الجيني حدود هذا المرض فقد سعى العلماء في العقدين الأخيرين لتطوير علاج جيني لأمراض مختلفة من التليف الرئوي والسرطان وغيرها.
وأكد أستاذ طب القلب والأوعية الدموية في مؤسسة القلب البريطانية، هيو واتكينز، على أهمية هذه الفرصة الجديدة التي أتيحت لعلاج حالات مرضية خطيرة بشكل دقيق.
وأضاف واتكينز في حديث إلى "العربي" من لندن: "لدينا الآن الأدوات التي يمكنها إصلاح مشاكل القلب... خاصة قبل أن يصل إلى درجة لا يمكن معالجته".
وشرح الطبيب بشكل مبسّط ما سيقدم عليه العلماء في العلاج، قائلاً إنهم سيتدخلون لتصحيح الخلل في النسخة الخاطئة من الجين والذي من شأنه أن يعرّض حياة المريض للخطر، كما أنهم سيسعون إلى إطفاء هذا الخلل في بعض الحالات أو تعديل الكود الوراثي الخاص بالمريض.
