أكّدت تجربة علاجية فعالية فيروس نقص المناعة البشرية "الأيدز" في العلاج الجيني لمرض طفل الفقاعة الذي يعرف أيضًا باسم نقص المناعة المشترك، وهو مرض وراثي، عبارة عن خلل في نخاع العظم بحيث لا يمكن إنتاج خلايا دم مسؤولة عن جهاز المناعة بشكل صحيح.
فقد استطاعت الطفلة سارة التي تبلغ خمس سنوات أن تعيش حياة كباقي الأطفال بسبب هذا العلاج، بعدما تعذر إجراء زراعة نخاع عظمي لها. وتم تشخيص حالة الطفلة بعمر الستة أسابيع بمرض نقص المناعة المشترك الشديد "سي آي دي"، الذي يقول أطباء الأطفال إنه "مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة"؛ ما يعني أن أية عدوى يمكن أن تهدد حياتها.
وتقول أستاذة العلاج الجيني في مشفى غريت أورمند ستريت، لير بوث، لـ"العربي": "يحدث هذا المرض بشكل أساسي عندما يولد الأطفال بدون جهاز مناعي بسبب طفرة جينية في حمضهم النووي، وبدون جهاز مناعي فعّال يكون هؤلاء الأطفال معرضين بشدة للعدوى الخطيرة، وبدون علاج سيموت معظهم قبل عيد ميلادهم الأول".
ويعد "سي آي دي" مرضًا نادرًا، فمنذ عام 2012 تم علاج 50 طفلًا وأظهر العلاج نجاحًا لدى 48 منهم حتى الآن.
وتضيف بوث :"إنّه في الأساس فيروس الأيدز، فيروس نقص المناعة البشرية، الذي تم تدميره، وإزالة الكثير من الجينات منه لكي لا يتسبب في أي مرض بعد الآن".
وتضيف: "نقوم بتجميع للحالة التي نريد علاجها فالفيروس متخصص جدًا للوصول إلى الخلايا المناعية وخلايا الدم الجذعية، لكنه يحتوي أيضًا على أنزيم يسمح له بدمج الحمض النووي، لذلك نضع الحمض النووي الذي نريد إدخاله في خلايا المريض".
وقبل العلاج الجيني كان المرضى ينعزلون ويتناولون عددًا من العقاقير والحقن المناعية الأسبوعية للوقاية من العدوى، بحسب بوث. وتقول :"بعد العلاج تخلوا عن هذه الحقن وأصبحوا يخرجون من المنزل".
كذلك لا يُحدث العلاج الجيني الأعراض التي تحدثها زراعة النخاع العظمي.