أعطت هيئات الرقابة الصحية الأوروبية الضوء الأخضر لعقار جيني وصفته بأنه "قريب من العلاج" لاضطراب النزيف القاتل الذي يسمى "الناعور" أو الهيموفيليا.
وفي التجارب التي أجريت على العقار وشملت 134 مريضا، اختفت أعراض المرض عن تسعة من كل عشرة مرضى تناولوا جرعة واحدة من "روكتافيان" ولم يعودوا بحاجة إلى الحقن اليومية المطلوبة عادة للسيطرة على حالتهم.
وشملت الآثار الجانبية الغثيان والصداع، بينما عانى 86% من المرضى من التهاب الكبد، مما تطلب منهم تناول المنشطات عن طريق الفم.
مرض جيني نادر
والهيموفيليا هي مرض نادر ناجم عن خطأ جيني يعني أن الجسم يعاني من مشاكل في إنتاج بروتين يسمى العامل الثامن، وهو ضروري لتجلط الدم.
وعادة ما يتم تشخيص الحالة، التي تسري في العائلات، خلال مرحلة الطفولة المبكرة ويعاني منها حوالي 8700 شخص في المملكة المتحدة حاليًا.
في الحالات الخفيفة، تنتج أجسام المصابين بهذا المرض بعضا من بروتين العامل الثامن. لكن ذلك ما زال يتسبب بحدوث جلطات أو نزيف في الأنف أو كدمات سهلة لدى المصابين.
لكن أكثر من نصف المرضى لا تنتج أجسامهم هذا البروتين تقريبًا، مما يجعلهم عرضة لنزيف الدماغ والنزيف الداخلي العفوي من أعضائهم.
وقد وافقت وكالة الأدوية الأوروبية على العلاج في الأسبوع الماضي مما فتح الباب لاستخدامه على نطاق واسع.
والجانب السلبي لهذا العقار هو أنه علاج لمرة واحدة، وفي حالة انتكاس المريض، لا يمكن إعطاؤه جرعة ثانية. ولأن الدواء يستخدم فيروسًا لإيصال المادة الوراثية إلى الكبد، فإن جهاز المناعة في الجسم ينتج أجسامًا مضادة تهاجمها وتدمرها في حالة دخولها إلى الجسم مرة أخرى.
سعر باهظ
لكن المعضلة تكمن في أن سعر العقار، قد يدفعه بعيدًا عن متناول المرضى، بحسب صحيفة "ديلي ميل".
وتكلف الجرعة الواحدة من هذا الدواء ما بين 1.5 مليون جنيه إسترليني و 2.5 مليون جنيه إسترليني (أي نحو 3 ملايين دولار)، مما يجعله واحدًا من أغلى الأدوية على الإطلاق.
وعلى الرغم من السعر المرتفع، يقول الدكتور رشيد كاظمي، استشاري أمراض الدم في مستشفى جامعة ساوثهامبتون: "نظرًا لوجود الكثير من البيانات حول سلامة الدواء واستخدامه، أعتقد أنه سيتم توفيره في المملكة المتحدة في غضون عام".
لكن الهيموفيليا حالة تستمر مدى الحياة، ويكلف علاجها حوالي 3000 جنيه إسترليني شهريًا لكل مريض في المملكة المتحدة.
